PartagerLe froid au cœur de l’innovation médicale : l’exemple du Libmeldy
Une maladie génétique rare peut désormais être soignée par thérapie génique. Le Libmeldy, un médicament innovant, doit être conservé à une température de – 130 °C.
La leucodystrophie métachromatique est une maladie héréditaire rare qui se caractérise par la modification d’un gène nécessaire à la fabrication de l’enzyme ARSA. Cette enzyme permet la dégradation de certaines substances, les sulfatides. Lorsqu'ils ne sont pas décomposés, les sulfatides endommagent les organes et le système nerveux.
Après plus de dix ans de recherche, un médicament récemment a été mis sur le marché. À l’heure actuelle, 11 pays européens ont décidé de rembourser ce médicament pourtant extrêmement coûteux : avec une dose coûtant 4,25 millions de dollar, le Libmeldy est aujourd’hui le médicament le plus cher du monde. Il est également connu sous le nom de « Lenmeldy » aux États-Unis.
Le Libmeldy est une thérapie génique : une ou plusieurs copies fonctionnelles du gène malade sont introduites. Elles sont accrochées à un rétrovirus inoffensif qui permet de transporter des copies du gène sain. Les cellules génétiquement modifiées sont ensuite injectées au patient. Cette technologie de pointe explique le coût de ce médicament.
Ce traitement nécessite par ailleurs des conditions de conservation très strictes : les poches de perfusion de Libmeldy doivent être conservées dans de l’azote liquide en phase vapeur à – 130 °C jusqu’à leur décongélation et leur administration.
Les très basses températures sont utilisées de plus en plus communément pour conserver les produits de santé thermosensibles. Le marché mondial des produits de santé thermosensibles, conservés à une température contrôlée, s’est considérablement développé au cours de la dernière décennie et devrait continuer à croître. L’exemple le plus connu étant bien sûr celui des vaccins Pfizer-BioNTech (conservés à des températures de – 80 °C à – 60 °C), Moderna (– 25 °C à – 15 °C ) et Johnson & Johnson (2 °C à 8 °C) commercialisés pendant l’épidémie de COVID-19.
Le saviez-vous ?
En 2021, l’Institut International du Froid et le PNUE ont co-édité une note de synthèse sur les technologies de la chaîne du froid consacrée aux vaccins. Elle est disponible via ce lien : https://iifiir.org/en/fridoc/cold-chain-technology-brief-vaccines-144036
Sources :