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Le froid au cœur de l’innovation médicale : l’exemple du Libmeldy
Une maladie génétique rare peut désormais être soignée par thérapie génique. Le Libmeldy, un médicament innovant, doit être conservé à une température de – 130 °C.
La leucodystrophie métachromatique est une maladie héréditaire rare qui se caractérise par la modification d’un gène nécessaire à la fabrication de l’enzyme ARSA. Cette enzyme permet la dégradation de certaines substances, les sulfatides. Lorsqu'ils ne sont pas décomposés, les sulfatides endommag...
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